“十億美元分子”，誕生！

      
白手起家，成立后30年內(nèi)打造出年銷售額超過10億美元的分子，市值達到450億美元，位列世界藥企前30強，這就是制藥界的現(xiàn)象級黑馬——福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）。其創(chuàng)始人喬舒亞?博格更是放棄了人人趨之若鶩的世界名企默沙東高管的位置，并自立門戶和默沙東成為競爭對手。

暢銷書《十億美元分子》講的就是喬舒亞?博格的故事。“十億美元分子”也是全球每一個制藥企業(yè)的“小目標”。

2月26日，百濟神州公布2023年第四季度和全年美股業(yè)績報告。2023年，公司全年業(yè)績再創(chuàng)歷史新高，總收入達25億美元，同比增長74%。全球產(chǎn)品收入持續(xù)攀升，創(chuàng)收22億美元，同比增長75%。


引人注目的是，百濟神州核心自研藥物之一的BTK抑制劑百悅澤?（澤布替尼）全球銷售額首次突破10億美元大關(guān)，全年銷售額達13億美元，成為國內(nèi)首個“十億美元分子”。

首個“十億美元分子”誕生

在全球生物制藥領(lǐng)域，年度收入超10億美元的藥物通常被稱為“重磅炸彈”藥物。比收益本身更重要的是其背后的意義——企業(yè)取得了里程碑式的商業(yè)化成就，該藥物具備治療的變革能力。

百濟神州的百悅澤，不僅印證了百濟神州全球化路徑、公司研發(fā)實力的成功，更因其打破了國內(nèi)創(chuàng)新藥沒有“十億美元分子”的紀錄，具有重要意義。

創(chuàng)新藥的歷史從不靠故事去演繹，而是用數(shù)據(jù)來創(chuàng)造。

2019年百悅澤獲得FDA批準在美國上市；2020年百悅澤在中國獲批上市。2022年，百濟神州公布百悅澤頭對頭臨床研究數(shù)據(jù)，證明了它Best-in-class（同類最佳藥）的實力。

如今（截至2024年1月），百悅澤在超過30個國家和地區(qū)開展了37項試驗，總?cè)虢M受試者超過5500人，在全球超過65個國家或地區(qū)獲批上市，覆蓋包括慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）在內(nèi)等6項血液腫瘤適應癥，并成為適應癥覆蓋最廣泛的BTK抑制劑。

根據(jù)百濟神州財報，從產(chǎn)品收入構(gòu)成來看，百悅澤作為其明星產(chǎn)品，貢獻了超過半數(shù)的銷售額。2023年第四季度，百悅澤全球銷售額為4.13億美元，同比大增135%。2023年全年，百悅澤全球銷售額突破10億美元里程碑，達13億美元，同比增長129%。

財報顯示，百濟神州正在為百悅澤在全球?qū)崿F(xiàn)商業(yè)化上市持續(xù)投入，憑借一支超過3500人、執(zhí)行力強大的全球商業(yè)化團隊，將有望在新的地區(qū)和適應癥領(lǐng)域取得更多批準，惠及更廣泛的全球患者。

另一拳頭產(chǎn)品

在實體瘤領(lǐng)域，百濟神州的另一個拳頭產(chǎn)品百澤安?（替雷利珠單抗）已有12項適應癥獲得國家藥監(jiān)局批準，是在國內(nèi)獲批適應癥最多的PD-1抑制劑。其中，11項納入醫(yī)保藥品目錄，也是目前納入適應癥數(shù)量最多的PD-1產(chǎn)品，廣泛覆蓋肺癌、肝癌等我國高發(fā)癌腫。

2023年，百澤安在歐盟、英國獲批，成為首個在中國研發(fā)獲得海外批準的PD-1藥物。同時，其目前正在全球10個市場接受監(jiān)管審評。在美國，百澤安預計將于今年內(nèi)獲得FDA批準，用于一線和二線治療食管鱗癌（ESCC），進一步拓展全球足跡。

更重要的是，在PD-1領(lǐng)域，聯(lián)合療法的探索已成為重要的發(fā)展機遇，目前百澤安作為一款重要的聯(lián)用藥物，正在與超過40款分子進行聯(lián)合研究，

根據(jù)百濟神州財報，2023年，百澤安全年銷售額達5.37億美元，其中第四季度銷售額達1.28億美元。

聚焦創(chuàng)新與出海

目前，百濟神州在研藥物管線超過50款，覆蓋多種技術(shù)平臺和藥物模式，包括單抗、雙抗/多抗、ADC、細胞治療、mRNA等。僅2023年，百濟神州共推動5款新分子實體進入臨床。財報顯示，百濟神州預計將于2024年，啟動至少10個新分子實體的首次人體臨床試驗。

在年前百濟神州媒體溝通會上，公司高級副總裁、全球研發(fā)負責人汪來介紹說，從2024年起，百濟神州將成為全球在腫瘤領(lǐng)域新分子進入臨床階段最多的公司。

在臨床能力的搭建上，百濟神州整支臨床團隊從2019年底的900多人，發(fā)展到今天超3000名員工，搭建了以中美雙核為基礎的全球臨床開發(fā)團隊，遍布全球48個國家和地區(qū)，涵蓋所有關(guān)鍵職能部門，在過去的4年中百濟神州完成了去CRO化的龐大工程，這在全球的跨國大藥企中都是不多見的。臨床開發(fā)是藥物研發(fā)流程中耗時最長、投入最大的環(huán)節(jié)，百濟神州自建的這支全球化臨床開發(fā)團隊給了百濟速度、質(zhì)量和成本的優(yōu)勢。

從研發(fā)來看，百濟神州依然保持了高額的研發(fā)投入。2023年第四季度和全年，GAAP和經(jīng)調(diào)整研發(fā)費用均同比增長，2023年第四季度和全年，正在進行中的授權(quán)引入候選藥物研發(fā)相關(guān)的預付款分別為3180萬美元和4680萬美元，上年同期分別為4870萬美元和6870萬美元。

此外，生產(chǎn)運營方面，百濟神州全球工廠有望今年迎來“多點開花”。

廣州生物藥生產(chǎn)基地總產(chǎn)能已達6.5萬升，ADC生產(chǎn)設施和全新生物藥臨床生產(chǎn)大樓已完工；公司在蘇州新建的小分子創(chuàng)新藥物產(chǎn)業(yè)化基地也已完工，固體制劑產(chǎn)能擴大至每年10億片（粒）劑次；位于美國新澤西州的生物藥生產(chǎn)基地和臨床研發(fā)中心即將完工，預計將于2024年7月投入運營。

在此前的采訪中，百濟神州總裁、首席運營官兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱多次對記者強調(diào)過“長期主義”：“要想在中國培養(yǎng)出偉大的世界性企業(yè)，沒有捷徑可走，必須建立起國際化的競爭優(yōu)勢，也必須要有長期主義的格局和決心?！?/span>

如其始終堅持的目標：“百創(chuàng)新藥，濟世惠民”。那些積累、變革、征途向前、成就時代的醫(yī)藥人，時代終究也會成就他們。